HR-NBL2/SIOPEN

Σε αυτό το πρωτόκολλο ο όρος νευροβλάστωμα υψηλού κινδύνου αναφέρεται σε παιδιά με:
● Νόσο σταδίου M άνω των 12 μηνών, ανεξαρτήτως της κατάστασης του ογκογονιδίου MYCN, ή
● L2, M ή Ms σταδίου νευροβλάστωμα με ενίσχυση του ογκογονιδίου MYCN, οποιασδήποτε ηλικίας.

Το νευροβλάστωμα υψηλού κινδύνου αντιπροσωπεύει τη μεγαλύτερη υποομάδα νευροβλαστώματος. Η πρόγνωση αυτών των ασθενών έχει βελτιωθεί σταδιακά με την πάροδο των ετών μέσω μιας εντατικής θεραπείας εφόδου, χειρουργικής επέμβασης του πρωτοπαθούς όγκου, χημειοθεραπείας υψηλής δόσης/ μεταμόσχευσης (High Dose Chemotherapy HDC) ακολουθούμενη από συλλογή αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (ASCR), ακτινοθεραπείας και ανοσοθεραπείας.
Ως αποτέλεσμα αυτής της στρατηγικής, η τρέχουσα 3ετής ελεύθερης της νόσου επιβίωση (EFS) είναι τώρα περίπου 40% από την ημερομηνία τυχαιοποίησης και 55% για αυτούς τους ασθενείς που ολοκληρώνουν όλες τις διαφορετικές φάσεις της θεραπείας. Ωστόσο, απαιτείται περαιτέρω βελτίωση της έκβασης των ασθενών.

Κύριοι Στόχοι της Μελέτης:

● R-I: Σύγκριση του ποσοστού EFS (Event Free Survival) 2 θεραπειών εφόδου, των GPOH και RAPID COJEC, σε ασθενείς με νευροβλάστωμα υψηλού κινδύνου.
● R-HDC: Σύγκριση του ποσοστού EFS της μεμονωμένης HDC με βουσουλφάνη και μελφαλάνη (Bu-Mel) έναντι της διαδοχικής HDC με Θειοτέπα ακολουθούμενης από Bu-Mel σε ασθενείς με νευροβλάστωμα υψηλού κινδύνου.
● R-RTx: Σύγκριση του ποσοστού EFS της ακτινοθεραπείας 21,6 Gy στον προεγχειρητικό όγκο στόχο σε σύγκριση με ακτινοθεραπεία 21,6 Gy και διαδοχική αύξηση έως τα 36 Gy στον εναπομείνοντα ιστό σε ασθενείς με μακροσκοπική υπολειμματική νόσο μετά από HDC και χειρουργική επέμβαση.

Η μελέτη είναι σε εξέλιξη και εγγράφονται και θεραπεύονται οι επιλέξιμοι ασθενείς