International-CML-Ped Study

ΔΙΕΘΝΗΣ ΠΟΛΥΚΕΝΤΡΙΚΗ ΜΕΛΕΤΗ ΑΝΤΙΜΕΤΩΠΙΣΗΣ ΚΑΙ ΕΚΒΑΣΗΣ ΧΡΟΝΙΑΣ ΜΥΕΛΟΓΕΝΟΥΣ ΛΕΥΧΑΙΜΙΑΣ (ΧΜΛ) ΣΕ ΠΑΙΔΙΑ ΚΑΙ ΕΦΗΒΟΥΣ

Ημ/νια Έναρξης Μελέτης

1/1/2011

Ημ/νια Λήξης Μελέτης

31/12/2028

Φάση μελέτης

Recommendations(best clinical practice) protocol, ενεργή ένταξη ασθενών
EudraCT Number : 2010-023359-27

ΕΡΕΥΝΗΤΕΣ

ΕΘΝΙΚΟΣ ΕΚΠΡΟΣΩΠΟΣ

MΙΡΕΛΛΑ ΑΜΠΑΤΖΙΔΟΥ,Αιματολόγος, MD, PhD
Επιμελήτρια Α’ΕΣΥ
Εθνική Εκπρόσωπος και υπεύθυνη Ομάδας Εργασίας ΕΕΠΑΟ για την Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία (HeSPHO CML-WG)

Τμήμα Παιδιατρικής Αιματολογίας - Ογκολογίας, Νοσοκομείο Παίδων «Η Αγία Σοφία», Αθήνα

Μ.Αμπατζίδου (Συντονίστρια), Σ.Πολυχρονοπούλου

Πανεπιστημιακή Ογκολογική - Αιματολογική Μονάδα Α’ Παιδιατρικής Κλινικής ΕΚΠΑ, Νοσοκομείο Παίδων «Η Αγία Σοφία», Αθήνα

Ε.Σολωμού, Ν.Τουρκαντώνη

Ογκολογικό Τμήμα, Γεν. Νοσοκομείο Παίδων Αθηνών «Παν. & Αγλαΐας Κυριακού», Αθήνα

Μ.Σερβιτζόγλου, Ε.Μάγκου

Παιδοογκολογικό Τμήμα Β’ Παιδιατρικής Κλινικής Α.Π.Θ., Νοσοκομείο ΑΧΕΠΑ, Θεσσαλονίκη

Α. Τραγιαννίδης

Παιδοογκολογικό Τμήμα, Γ.Ν.Θ. Ιπποκράτειο, Θεσσαλονίκη

Ε. Παπακωνσταντίνου

Κλινική Αιματολογίας-Ογκολογίας Παίδων Πανεπιστημίου Κρήτης, ΠαΓΝΗ, Ηράκλειο

Ε. Στειακάκη, Ι.Πελαγιάδης

Μονάδα Μεταμόσχευσης Μυελού των Οστών, Νοσοκομείο Παίδων «Η Αγία Σοφία», Αθήνα

I.Περιστέρη

Παιδιατρική Κλινική Πανεπιστημιακού Γενικού Νοσοκομείου Αλεξανδρούπολης - Δημοκρίτειο Πανεπιστήμιο Θράκης, Αλεξανδρούπολη

Ε.Μανταδάκης

Ογκολογική Κλινική Παίδων και Εφήβων, Νοσοκομείο Παίδων «Μητέρα», Αθήνα

Ε. Δανά

Συνοπτική περιγραφή της μελέτης :

ΣΤΟΧΟΙ

Οι κύριοι στόχοι της μελέτης είναι οι ακόλουθοι:

  • Η περιγραφή των χαρακτηριστικών της ΧΜΛ σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 18 ετών
  • Η περιγραφή των θεραπευτικών στρατηγικών
  • Ο εντοπισμός προγνωστικών παραγόντων κινδύνου και ανταπόκρισης στη θεραπεία
  • Ο προσδιορισμός των προγνωστικών συστημάτων βαθμολόγησης σε αυτόν τον πληθυσμό, προκειμένου να βελτιστοποιηθούν οι επιλογές θεραπείας.
  • Ο προσδιορισμός των παρενεργειών και των μακροπρόθεσμων επιπτώσεων των θεραπειών, κυρίως της επίδρασης των αναστολέων της τυροσινικής κινάσης (TKIs), στην αύξηση, λειτουργία και ανάπτυξη του παιδιατρικού πληθυσμού
  • Η δημιουργία μιας διεθνούς θεραπευτικής πλατφόρμας με ομογενοποιημένη θεραπευτική προσέγγιση εντός της BFM αλλά και της ευρύτερης διεθνούς επιστημονικής κοινότητας (best clinical practice guidelines)
  • H βελτίωση της έκβασης των παιδιών με ΧΜΛ

ΣΧΕΔΙΑΣΜΟΣ

Η μελέτη δεν αποτελεί παρεμβατική κλινική δοκιμή, αλλά ένα αναδρομικό και προοπτικό μητρώο καταγραφής, με τη βοήθεια του οποίου επικαιροποιούνται οι σύγχρονες κατευθυντήριες οδηγίες, διαμορφώνοντας έναν σύγχρονο οδηγό βέλτιστης θεραπευτικής πρακτικής (current best practice guidance), προς χρήση από τις χώρες που συμμετέχουν. Δεν περιλαμβάνονται τυχαιοποιήσεις.

ΜΕΘΟΔΟΣ

Η μελέτη είναι αυστηρά μελέτη παρατήρησης και όχι παρεμβατική. Αναδρομικά και μελλοντικά δεδομένα συλλέγονται από διαγράμματα ροής ασθενών ή / και υπάρχουσες βάσεις δεδομένων. Η διευθύνουσα επιτροπή (SC) προωθεί τη διεθνή μελέτη της ΧΜΛ σε παιδιά και εφήβους και περιλαμβάνει εκπροσώπους από κάθε χώρα που συμμετέχει στη μελέτη. Για κάθε στόχο της μελέτης, υπάρχει μια ομάδα εργασίας (WP), η οποία είναι ανοικτή σε όλους τους ενδιαφερόμενους συμμετέχοντες. Τα δεδομένα παρέχονται από κλινικούς ιατρούς και βιολόγους που ασχολούνται με την παιδιατρική αιματολογία. Η βάση δεδομένων της μελέτης έχει δημιουργηθεί στο Κέντρο Κλινικών Ερευνών (CIC INSERM 802) του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου του Poitiers (Γαλλία), το οποίο αποτελεί το Διεθνές Κεντρικό Κέντρο Δεδομένων (ICDC) της μελέτης και υπεύθυνο για να συγκεντρώνει τα δεδομένα. Η μελέτη είναι διεθνής. Ένα Εθνικό Συντονιστικό Κέντρο και ένας Εθνικός Εκπρόσωπος προσδιορίζονται σε κάθε συμμετέχουσα χώρα. Ο Εθνικός Εκπρόσωπος, ως επικεφαλής του Εθνικού Συντονιστικού Κέντρου και της κάθε Εθνικής Ομάδας Εργασίας, είναι υπεύθυνος για τη συλλογή δεδομένων για τη χώρα του και την αποστολή των δεδομένων στο ICDC (CIC INSERM 802, Poitiers, France).

Ένταξη ασθενών :

Ενεργή ένταξη ασθενών στο iCML Ped Registry Όλοι οι ασθενείς ηλικίας κάτω των 18 ετών με νεοδιαγνωσθείσα Philadelphia θετική (BCR/ABL+) ΧΜΛ είναι επιλέξιμοι ανεξάρτητα από τη φάση της νόσου, τον τύπο της θεραπείας και την ένταξη ή όχι σε κλινική μελέτη.