SIOPEN LINES

Σκοποί της μελέτης
ΑΣΘΕΝΕΙΣ ΧΑΜΗΛΟΥ ΚΙΝΔΥΝΟΥ

• Να καταδειχθεί μέσω τυχαιοποίησης μεταξύ παρακολούθησης και χημειοθεραπείας ότι μπορεί εύκολα να μειωθεί η θεραπεία σε μια υπο-ομάδα ασθενών χαμηλού κινδύνου L2 χωρίς απειλητικά για τη ζωή συμπτώματα (Life Threatening Symptoms: LTS) και χωρίς δομικές χρωμοσωμικές ανωμαλίες (Segmental Chromosomal Aberrations: SCA), δηλαδή Ομάδα Μελέτης 1) δίνοντας λιγότερη θεραπεία από ό, τι έχει δοθεί ιστορικά, διατηρώντας όμως παράλληλα μια εξαιρετική OS ποσοστού 100%. Η τυχαιοποίηση έκλεισε το 2017 μετά από τις συστάσεις του IDMC.
• Να διατηρηθεί η EFS 2 ετών τουλάχιστον στο 90% και η OS σε ποσοστό τουλάχιστον 95% σε L2 ασθενείς με LTS χωρίς SCA (Ομάδα Μελέτης 2).
• Να διατηρηθεί η EFS 2 ετών στο 85% και η OS σε ποσοστό τουλάχιστον 98% σε ασθενείς χωρίς SCA (Ομάδες Μελέτης 4 και 5).
• Να βελτιωθεί η EFS 2 ετών τουλάχιστον στο 90% και η OS στο 100% σε L2 ασθενείς με SCA (Ομάδα Μελέτης 3), καθώς και να βελτιωθεί η EFS 2 ετών σε ποσοστό πάνω από το 70% σε Ms ασθενείς με SCA (Ομάδα Μελέτης 6 ).
• Να αξιολογηθεί η τήρηση των συστάσεων του πρωτοκόλλου σχετικά με το LTS.
• Να μειωθεί η χειρουργική νοσηρότητα με την προώθηση της αυστηρής τήρησης των παραγόντων κινδύνου της εξαίρεσης του όγκου (Image Defined Risk Factors: IDRFs) για τον προσδιορισμό της χειρουργικής εξαίρεσης.
• Να καθοριστεί η μακροπρόθεσμη παρακολούθηση και το φυσικό ιστορικό των μαζών Σταδίου L2 που δεν έχουν υποβληθεί σε χειρουργική εξαίρεση, οι οποίες παρέμειναν ως IDRF θετικές στο τέλος της θεραπείας (Ομάδες Μελέτης 1-3).
• Να συλλεχθούν ιστοί/βιολογικές πληροφορίες και να παρακολουθηθεί η έκβαση σε όλους τους LR ασθενείς.
• Να εκτιμηθεί η συχνότητα των ομάδων κινδύνου NB σε όλη την Ευρώπη και τις λοιπές συμμετέχουσες χώρες.
  ΑΣΘΕΝΕΙΣ ΕΝΔΙΑΜΕΣΟΥ ΚΙΝΔΥΝΟΥ
• Να βελτιωθεί η EFS στο 70% με OS 90% ασθενών ηλικίας άνω των 18 μηνών με INRG στάδιου L2, με ελάχιστα διαφοροποιημένη ή μη διαφοροποιημένη ιστολογία όγκου (κριτήρια INPC), με την προσθήκη ακτινοθεραπείας και 13-cis-RA σε σύγκριση με την προηγούμενη ιστορική συμβατική θεραπεία (Ομάδα Μελέτης 8).
• Να επιβεβαιωθεί σε μια μεγαλύτερη ομάδα ασθενών, η εξαιρετική OS 95% στο νευροβλάστωμα σταδίου Μ χωρίς ενίσχυση MYCN, ασθενών ηλικίας κάτω των 12 μηνών, όταν λαμβάνεται μέτριας ισχύος θεραπεία (Ομάδα Μελέτης 10).
• Να διατηρηθούν τα άριστα αποτελέσματα της 3-ετούς EFS στο 90% και της 3-ετούς OS στο 100% σε ασθενείς άνω των 18 μηνών με στάδιο L2, με διαφοροποιούμενο νευροβλάστωμα ή διαφοροποιούμενο γαγγλιονευροβλάστωμα με συμμετοχή των λεμφαδένων, παρά τη μείωση της θεραπείας (Ομάδα Μελέτης 7).
• Να βελτιωθεί η 3ετής EFS σε ποσοστό τουλάχιστον 50% και η 3ετής OS σε 80% σε INSS στάδιου Ι ασθενείς με ενισχυμένο MYCN νευροβλάστωμα με την προσθήκη πρόσθετης επικουρικής θεραπείας (Ομάδα Μελέτης 9).
• Να αξιολογηθεί η επίδραση του γονιδιωματικού προφίλ του όγκου στην τελική έκβαση του ασθενούς, προκειμένου να εξεταστεί ο ρόλος του στη διαβάθμιση της θεραπείας των ασθενών ενδιάμεσου κινδύνου (όλες οι Ομάδες Μελέτης).
• Να συλλεχθούν ιστολογικές/βιολογικές πληροφορίες και να παρακολουθηθεί η έκβαση όλων των IR ασθενών.
• Να εκτιμηθεί η συχνότητα των ομάδων κινδύνου NB σε όλη την Ευρώπη και τις συμμετέχουσες χώρες.

Η μελέτη έχει κλείσει για την εγγραφή νέων, πρωτοδιάγνωστων ασθενών και είναι σε εξέλιξη η παρακολούθηση όσων έχουν ήδη εγγραφεί (9 σύνολον)